Вирусът за 850 000 долара в Съединените щати пусна най-скъпото лекарство в света

Най-скъпото лекарство в историята на САЩ е на цена от 850 000 долара (48 милиона рубли) на опаковка. Запомнете това име: Luxturna. Отсега нататък това е най-скъпото лекарство в света. От началото на тази година тя ще бъде стартирана от базирана в Филаделфия фармацевтична компания Spark Therapeutics, специализирана в генната терапия..

Източник: CBS.com

През декември 2017 г. Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри гентералната терапия на Luxturna за лечение на рядко наследствено заболяване на ретината - Leber анапрозис. Разработена от американската компания Spark Therapeutics, Luxturna е първата генна терапия, която с помощта на генетично модифициран вирус коригира генома на ретиновата клетка директно в тялото на пациента, като осигурява частично възстановяване на зрението.

RPE65 генът кодира производството на ензим, необходим за нормалното виждане и е отговорен за образуването на светлинни рецептори в очите, но ако човек получи дефектното си копие, това ще причини Leber амауроза или ретинит пигментоза. И двете заболявания водят до нарушено зрение и риск от слепота. Спасението може да бъде генна терапия.

Luxturna е решение с генетично модифициран вирус, който носи "правилния" ген PRE65. Вирусът се инжектира директно в очната ябълка и започва производството на коригирания ензим в ретината. Операцията продължава само 45 минути. Съобщено е, че еднократна доза от лекарството. Пакетът ще съдържа две дози - по едно във всяко око (т.е. 425 хиляди долара на доза).

Тестването доказва, че Луктуна наистина възстановява визията на онези, които имат рядката форма на наследствена слепота. Смята се, че около две хиляди души са принудени да живеят с тази диагноза в САЩ.

Първоначално Spark Therapeutics щеше да пусне лекарството на пазара на цена от един милион долара, но застрахователните компании я убедиха да намали до известна степен тази сума. В Америка повечето медикаменти, отпускани с рецепта, са поне частично платени от здравните застрахователи..

И въпреки че това е огромна цена за лекарството, Luxturna е истински пробив в медицината, тъй като генната терапия може да помогне в борбата срещу наследствени заболявания и рак, повечето от които започват с увреждане на ДНК..

Към днешна дата най-скъпото лекарство в света е използвано в Европа, но не е лицензирано от САЩ, лекарството за генна терапия Glybera от uniQure. Цената му беше 1,2 милиона долара. През миналата година обаче беше прекратено поради недостатъчно търсене. Това лекарство е предназначено за генна терапия на рядко наследствено заболяване - дефицит на ензимната липопротеиназа..